基因编辑技术

2019-10-24 14:16:21 yinguan 365

CRISPR/Cas(Clustered regulatory interspaced short palindromic repeat/ CRISPR-associated genes,规律性重复短回文序列簇/ CRISPR相关基因)技术,是近年来迅速发展并被广泛研究利用的一种高效、精确的基因编辑技术。该技术利用人工设计的向导RNA(sgRNA)介导外源表达的Cas9蛋白与基因组靶点特异性结合,实现对基因组DNA靶序列的精准靶向切割,切割后的基因组DNA通过非同源末端连接或同源重组的方式进行修复,从而实现基因的敲除、插入、替换等。

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以CRISPR/Cas9为基础的基因编辑技术通过直接编辑缺陷基因使其在体细胞内正常表达,改变遗传缺陷患者无法治愈而只能终生依赖服药的现状,在一系列基因治疗的应用领域展现出极大的应用前景,比如艾滋病、血液病、恶性肿瘤等。